В ожидании успехов на 2014 год

Обновления на 1 мая 2014

Положительные результаты 2 фазы исследования ТРОФОС представлены на 66й ежегодной конференции Американской Академии Неврологии (American Academy of Neurology (AAN)). Отчет pdf

 

 

Стартовала первая фаза утвержденной генной терапии. Несмотря на то, что результаты ожидаются к 2017 году - на этот метод терапии возлагаются невероятные надежды, т.к. только 1 доза может быть достаточной для всей жизни. Прочитать пресс-релиз pdf

ISIS представлены на 66й ежегодной конференции Американской Академии Неврологии (American Academy of Neurology (AAN)). До конца 2014 года должна стартовать 3-я фаза клинического испытания с 2 и 3 типом СМА Отчет pdf


Marseille, France, March 10, 2014 press-release

Трофос объявляет об известных результатах центрального испытания
olesoxime в спинной мышечной атрофии
Обещание результатов для обслуживания моторной функции в спинном
мышечная атрофия (SMA) - редкое, серьезное и изнурительное
педиатрическо-исходное нейродегенеративное заболевание
Марсель, Франция, 10 марта 2014 - Trophos сегодня объявляет что известные результаты
от центрального клинического испытания его ведущего кандидата продукта olesoxime в мышечном спинном
атрофия (SMA) показывает благоприятное воздействие на обслуживании моторной функции в SMA
пациенты. Если одобрено, olesoxime мог бы быть первым лечением, специфично развитым для
Пациенты SMA.
SMA - аутосомное рецессивное генетическое заболевание, которое поражает моторные нейроны
произвольные мышцы использовали для действий, таких как ползание, ходьба, головной и шейный контроль
и глотание. SMA поражает приблизительно 20 000 человек во всем мире. Один в каждых 6 000
младенцы терпятся SMA. Это - номер один генетическая причина смерти в детях под
возраст два.
Видоизмененный ген, ответственный за SMA, несут до 20 миллионов потенциальных родителей в
США и ЕС. Большинство из них не сознает, что они - носители. Пациенты SMA
разделенный на четыре подтипов в зависимости от начала болезни и серьезности, но они все страдают
от дегенерации моторных нейронов, управляющих произвольными мышцами, с ближайшей конечностью
и слабость мышцы ствола, приводящая к респираторному дистресс-синдрому и, в самых тяжелых случаях,
смерть.
Центральное исследование проводилось в семи европейских странах. Это было двойное слепое,
управляемое плацебо исследование в 165 типах и неамбулаторном больном печатает пациентов SMA,
расположение в возрасте от 3 до 25 лет. Пациенты были рандомизированы к лечению (10 мг/кг
olesoxime, дозируемый ежедневно как жидкая устная приостановка или соответствие плацебо в 2:1 отношение).
Они были оценены каждые три месяца в течение двух лет. Основная результативная мера
было изменение в моторной функции в два года, используя стандартизированное нервно-мышечное
определенный для болезни функциональный масштаб, MFM. Вторичное полученные результаты включало
дополнительный масштаб, Хаммерсмит Функциональный Моторный Масштаб для Спинной Мышечной Атрофии,
так же как меры по электромиографии, легочная функция, сообщаемые пациентом результаты
такой как клиническое общее впечатление (CGI), меры по качеству жизни (PedsQL), типичный SMA
осложнения и безопасность товаров.
Следствия этого центрального исследования показали прогрессивную потерю моторной функции в
рука плацебо, как описано для типичного развития болезни и так же зарегистрированный
в других наблюдательных и оперативных испытаниях. Эта потеря функции, оцененной как
основной результат, был предотвращен в течение двух лет в olesoxime-леченных пациентах, с меньше
связанные с болезнью неблагоприятные события. Другие вторичные результаты были совместимы с ними
эффекты. Подробные результаты будут изданы и представлены на наступающих конференциях в
Европа и США. Открытие olesoxime и его развития для SMA было, главным образом,
поддержанный AFM-телемарафоном, французской мышечной ассоциацией дистрофии.
“Спинная мышечная атрофия - разрушительное условие и главная причина смерти в
младенцы и младенцы менее чем два года. Дети с менее тяжелой формой SMA страдают
прогрессивное истощение мышцы и потеря подвижности и моторной функции,” сказал доктор Энрико
Bertini, принципиальный исследователь исследования. “У Olesoxime есть потенциал, чтобы быть первым
когда-либо одобрившее лечение специфично развивалось для пациентов SMA. Его neuroprotective
эффект, объединенный с меньшим количеством неблагоприятных событий, вызванных самой болезнью, ободрителен.
Результаты и данные, собранные в этом исследовании полученные результаты и биомаркеры, будут
установите стандарты для будущих клинических испытаний в пациентах SMA.”
“Мы благодарны за долгосрочную финансовую поддержку и обязательство AFM-телемарафона
и наши другие акционеры, пациентам, их семьям и клиническим врачам, которые имеют
позволенный нас, чтобы закончить это центральное испытание с olesoxime”, сказал Кристин Плэсет, руководитель
должностное лицо Trophos. “Наш центр теперь находится на регулирующих шагах, должен был принести
этот важный продукт пациентам как можно быстрее. Мы в настоящее время исследуем a
число вариантов, включая потенциальные промышленные товарищества и идентификацию новых источников
из финансирования.”

 

 

Компания Трофос сообщила о результатах двухлетнего клинического испытания Olisoxome (TRO19622). Более полные результаты будут доложены в ходе запланированных конференций в апреле. В настоящий момент главным выводом является то, что испытываемый препарат имеет существенный эффект в остановке заболевания. Следствием проведенной 2\3 фазы исследований является как вероятность открытого испытания (open-label), так и начавшийся процесс авторизации данного препарата, который выведет на рынок препарат до 2016 года и будет первым препаратом для лечения СМА. В настоящий момент данный процесс будет находится в значительной зависимости от финансирования.
Авторизация данного препарата не исключает проведение других ведущихся исследований для более эффективного и быстрого лечения.
Фонд прилаагет все усилия, чтобы находится в достижимости международного сообщества пациентов СМА, чтобы донести не только самые актуальные и утвержденные методы лечения, но и способствовать их применения для наших украинских детей.
Не забывайте актуализировать свою информацию в украинском Реестре пациентов со СМА.

Следите за обновлениями на сайте
http://csma.org.ua/
в Фейсбуке
https://www.facebook.com/#!/childrenSMA

Работа над поиском препаратов для СМА продолжается. С нетерпением ожидаем результатов исследования ТРОФОС (ПРЕСС релиз), проводимого на протяжении 3 лет и результаты которого аносировались на конец 2013 года. Пока официальной публикации нет, но все, затаив дыхание, ожидают публикации.

Официальный сайт ТРОФОСА сообщает о публикации результатов в феврале 2014 года

 

Тем временем, отличный старт с нового года показали...

Обновленный график разработки с сайта CureSMA

______

Компания PTC Therapeutics, Inc. the SMA Foundation, and Roche объявили наконец о старте программы по препарату РТС, разработанному несколько лет назад и ожидавшего финансирования и одобрения для изучения дозобезопастности и переносимости в людях. Исключительные возможности препарата были показаны еще в 2011 году, и наконец с момента получения гранта от корпорации Roche гранта в 7,5 миллионов долларов для практического изучения запущена программа. ПРЕСС РЕЛИЗ

График продвижения здесь

____

Компания ISIS продемонстрировала дозозависимую характеристику улучшения физических функци пациентов со СМА препаратом ISIS‑SMNRx. Для продолжения исследования продолжается набор в клинические испытания граждан в США, однако компания заинтересована в расширении программы в Европу. Результаты должны быть готовы в 2016 году, и в случае подтверждения этих сенсационных показателей, которые до сих пор наблюдается, в 2017-2018 гг, препарат поступит на рынок. Слайд с сайта польского фонда СМА

CARLSBAD, Calif., Feb. 13, 2014 ISIS объявила сегодня, что первому ребенку назначен препарат в стартовавшей фазе 2 исследования оценки ISIS-SMNRx в детях со СМА. ISIS также сегодня объявила, что первому ребенку также назначен перпарат в расширении исследования open–label, во время которого предлагается препарат всем детям со СМА, которые завершили исследование дозирования в предыдущих фазах Isis