Сальбутамол як терапія при СМА Январь 7, 2019 Библиотека

Наприкінці грудня 2018 було опубліковано результати подвійного сліпого дослідження по застосуванню сальбутамолу при СМА. В дослідженні тривалістю в рік прийняло участь 45 дорослих пацієнтів.

Пацієнти отримували тричі на добу 4 мг сальбутамолу або плацебо.

Під час дослідження проводилися молекулярні тести на кількість копій SMN2, SMN транскрипти та рівень SMN білку.

36 пацієнтів завершили дослідження.

Сальбутамол показав себе безпезпечним та добре переносився.

Було відмічено достатнє та прогресивне зростання рівня повноцінного SMN білку в периферичній крові в пацієнтів, які отримували сальбутамол.

Аналіз моторних функцій виявив покращення в більшості пацієнтів.

Реєстраційний номер дослідження: ЕudraCT no. 2007-001088-32.

Джерело: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30593463