Новини AVEXSIS Сентябрь 27, 2018 Исследование

26 вересня 2018 року

Шановна СМА спільнота,

AveXis, тепер у складі компанії Novartis, досліджує генну терапію для лікування СМА з метою усунення основної причини захворювання шляхом функціональної заміни втраченого чи пошкодженого SMN1 гену. Ми даємо відповідь на Ваші запити щодо останніх новин з приводу нашої поточної програми клінічного розвитку.

AveXis нещодавно розпочав третю фазу досліджень в Європі, що має назву STR1VE-EU, яка оцінить безпечність та ефективність однократного внутрішньовенного введення AVXS-101 в 30 пацієнтах зі СМА тип 1. Це багатонаціональне дослідження охоплює 16 центрів у восьми країнах: Італія, Великобританія, Франція, Іспанія, Нідерланди, Швеція, Бельгія та Німеччина. Пацієнти, що можуть бути зараховані в це дослідження, повинні бути молодшими шести місяців та мати одну чи дві копії гена-копії SMN гену, також відомого як SMN2-ген. Центри у Великобританії та Італії наразі набирають пацієнтів. Більше інформації про дослідження та критерії відповідності можна знайти на www.studysmanow.com. Ми очікуємо надати звіт по STR1VE-EU на майбутньому медичному конгресі.

В таблиці нижче подано інформацію щодо повної програми клінічного розвитку. Більше інформації про наше дослідження можна переглянути на ClinicalTrials.gov
Якщо у Вас є будь-які запитання з приводу програми клінічного розвитку, будь ласка, зв’яжіться з нами через medinfo@avexis.com

Щиро Ваша,
Компанія AveXis

Огляд програми клінічного розвитку AVXS-101 (на вересень 2018)

STR1VE
США • 20 пацієнтів зі СМА тип 1 • Молодші 6-и місяців •Внутрішновенне введення • Набір закрито

STR1ve-EU
Європа • 30 пацієнтів зі СМА тип 1• Молодші 6-и місяців •Внутрішновенне введення • Набір – Італія та Великобританія наразі проводиться

SPR1NT
По всьому світі • 44 пацієнти з двома, трьома або чотирма копіями гену SMN2 • Передсимптоматичні малюки віком до 6-и місяців •Внутрішновенне введення • Набір – США, Канада, Австралія наразі проводять. Розглядається програма для ЄС

STRONG
США • 27 симптоматичних малюків та дітей з гетерозиготною делецією гену SMN1 та трьома копіями SMN2 без генного модифікатора SMN2 • Старші 6-и місяців та молодші п’яти років •Люмбальна пункція (IT) •Набір йде

REACH
По всьому світі • Дані від STRONG (перше дослідження AVXS-101 за допомогою люмбальної пункції IT ) допоможе визначити остаточний дизайн дослідження. Планується люмбальна пункція