Оновлення Реєстру СМА 12 мая, 2022 Исследование, методичні матеріали, реєстр

Вітаю всіх хто в Україні та за кордоном,

Шановні учасники Українського Реєстру пацієнтів зі СМА.

Перш за все я хочу висловити вдячність за вашу тривалу участь в Українському Реєстрі пацієнтів зі СМА протягом попереднього часу, тим хто сумлінно вносив зміни та підтримував актуальність своєї інформації. Завдяки вашим внескам було проведено велику кількість наукових, статистичних та демографічних досліджень. Результатами цих досліджень користувались як фармацевтичні компанії виробники ліків від СМА, так і державні органи, журналісти. Кожен звіт робив на крок ближче як наукові досягнення, так і доступ до лікування.

Загалом Український Реєстр налічував близько 270 пацієнтів в Україні до війни та близько 70 тих, хто виїхав задля лікування за межі України. Нещодавнім опитуванням (квітень 2022 року) Реєстр отримав підтримку вашими голосами з усіх кінців світу. Переглянули посилання на анкетування тільки в межах цільової аудиторії 438 осіб, розпочали анкетування 289, завершили опитування тільки 222 (67 не дали завершили свої відповіді, хоча це займало всього лише 3 хвилини). Серед опитаних 10% не підтримували роботу Фонду, і тільки 2% раніше не були учасниками Реєстру. Більше 96% згодились, що робота Фонду потрібна й надалі, а існування Реєстру підтримали практично 100 відсотків респондентів

Оскільки тільки 3% визнали, що заповнення Реєстру має відбуватись лікарем, ми очікуємо високий відсоток активності в Реєстрі та збереження статистично вагомої кількості заповнених анкет

В цілому кількість відповідей корелює з активним ядром учасників Реєстру, а таким чином прийнято рішення продовжити роботу Реєстру в загальнодоступному форматі.

Яка була головна мета Реєстру досі? Організувати достовірний та якісний облік всіх пацієнтів зі СМА в Україні для загального доступу до ліків. За певних умов навіть можна було розраховувати на доступ до клінічних досліджень чи пілотних проєктів фармацевтичних компаній поза межами України. Проте утилітарність Реєстру протягом багатьох років стала потребувати нового підходу та дотримання інших вимог до учасників Реєстру, як і до даних що збираються. Хоча присутність в Реєстрі абсолютної більшості всіх виявлених пацієнтів в Україні вітається й надалі, проте якісний склад даних реєстру виходить на передній план і буде переважати над кількісною складовою, тобто неповні, застарілі та неактуальні облікові записи будуть видалятись. Широкий доступ до лікування змінює виклики, що ставляться перед національними реєстрами у світі і перед Українським реєстром, в тому числі. Не зважаючи на те, що політика Реєстру в цілому з діяльністю Фонду буде рухатись до повного вирішення мети Фонду – надання лікування всім пацієнтам зі СМА в Україні, зусилля зосередяться в першу чергу на медичній складовій даних Реєстру. Починаючи з 2017 року, після реєстрації кількох лікарських засобів від СМА, у світі вирізняється тенденція до пошуку комбінації ліків для більшої ефективності та довготривале дослідження застосування у пацієнтів вже зареєстрованих ліків. Для цієї мети в нагоді стануть дані національних реєстрів, що діють узгоджено, за затвердженою методикою в рамках спільного проєкту з TREAT NMD (міжнародний консорціум рідкісних нервово м’язових захворювань) та ЕМА (Європейське Медичне Агентство).

Наразі ми переходимо в нову форму реєстрації та обліку українських пацієнтів зі СМА. Вона не надто відрізняється від звичної, проте має багато нових запитань до учасника. Перехід мав відбутись на початку цього року, проте дійсність внесла свої корективи. Довелось змінити навіть деякий принциповий підхід до учасників Реєстру, про що детальніше нижче.

Надалі участь в Реєстрі зможуть приймати тільки особи, що мають підтверджений ДНК тестом діагноз спінальна м’язова атрофія (або очікують отримання результату тесту протягом 1 місяця). Учасниками можуть бути українські пацієнти (громадяни України чи ті хто постійно проживає в Україні), пацієнти, що тимчасово знаходиться поза межами України (громадяни України), пацієнти, що знаходиться поза межами України (громадяни України) з рішенням залишитись за кордоном безтерміново, згідні надавати всю необхідну інформацію у відповідності до вимог Реєстру. Нагадаю, що заповнювати та підписувати реєстраційну форму може повнолітній пацієнт зі СМА, батьки неповнолітнього пацієнта зі СМА або піклувальник повнолітнього пацієнта зі СМА, коли той має труднощі з користуванням комп’ютером. Документи, що обов’язково мають надаватись під час реєстрації та при оновленні ваших даних: копія сторінки паспорту з прізвищем ім’ям по батькові та датою народження (для уникнення помилок написання в реєстрі) / копія свідоцтва про народження неповнолітньої дитини, копія ДНК тесту (кількість копій СМН2, якщо виконувався тест), підписана інформована згода (генерується з вашим унікальним номером в Реєстрі при заповненні анкети).

Оскільки дуже багато відбулось змін у переліку питань, встановлено нові вимоги до заповнення попередньої інформації, ми звертаємось до кожного з вас оновити свої дані та додати відповіді на нові питання, оновити попередню інформацію. Ще раз варто наголосити, що з метою відповідності Реєстру високим міжнародним вимогам, надалі оновлення мають відбуватись не тільки за запитом, чи у випадку якихось змін в облікових / медичних даних, але й буде контролюватись давність активності. Тобто, якщо протягом року в учасника Реєстру не буде ніяких оновлень, не буде зворотнього зв’язку на запити, обліковий запис буде деактивовано.

Перейти до свого облікового запису 

Зареєструватись новому учаснику Реєстру

Інформація про універсальну реєстраційну платформу

Довідник з заповнення Реєстру