Перший препарат для лікування пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією пройшов державну оцінку медичних технологій 12 декабря, 2021 Без категории

Матеріал передруковано з сайту Аптека.ua. Статтю подано зі скороченнями.

9 грудня 2021р. було опубліковано стратегічно важливий для пацієнтів зі СМА документ — це позитивний висновок уповноваженого органу з державної ОМТ щодо препарату для підтримувальної терапії хворих на СМА — рисдипламу (ЕВРІСДІ, Ф. Хоффманн-Ля Рош Лтд, Швейцарія). Державна ОМТ складається з результатів аналізу порівняльної ефективності, безпеки, доцільності витрат та аналізу впливу на бюджет лікарського засобу на основі даних заявника.

ОМТ — одна зі складових проведення нової процедури укладання договорів керованого доступу*. Тому наразі цей документ дає зелене світло закупівлі рисдипламу, адже згідно з висновком рекомендовано розглянути можливість проведення переговорів щодо укладання договору керованого доступу для препарату рисдиплам за показанням лікування пацієнтів зі СМА І типу.  Крім того, висновком рекомендовано включити рисдиплам до Національного переліку основних лікарських засобів та (або) номенклатур (переліків, списків, реєстрів) ліків, що закуповуються за кошти державного бюджету.

21 вересня 2021 р. Верховна Рада України прийняла Закон України від 21.09.2021 р. № 1756-IX «Про внесення змін до Закону України «Про публічні закупівлі» та інших законів України щодо закупівель лікарських засобів за договорами керованого доступу», який удосконалює доступ пацієнтів до інноваційних ліків за рахунок бюджетних коштів.  Необхідною умовою укладання договорів керованого доступу є проведення державної ОМТ для визначення порівняльної ефективності та впливу на бюджет того чи іншого препарату.

У цьому контексті варто підкреслити, що протягом майже двох десятків років Фонд «Діти зі спінальною м’язовою атрофією» разом з Громадською спілкою «Орфанні захворювання України» та іншими пацієнтськими організаціями готував правові засади для того, щоб законопроєкт щодо договорів керованого доступу став законом.

ОМТ у разі орфанних препаратів стикається з рядом методологічних складностей, зокрема через нестачу даних, невелику кількість хворих, обмежене розуміння кінцевих точок. З іншого боку, зазвичай лікування надто дороговартісне і його фармакоефективність дуже складно оцінити з використанням звичайних підходів. Оскільки обов’язок надати необхідні дані під час проходження ОМТ покладається на заявника, то їх збір та обробка може бути справжнім викликом для виробника орфанного лікарського засобу. Тому так важливо, що нарешті виробник препарату для лікування хворих на СМА подав заявку на проходження ОМТ, успішно пройшов перевірку, отримав позитивний висновок та рекомендований для закупівлі за процедурою договорів керованого доступу, і цей препарат — ЕВРІСДІ (за міжнародною непатентованою назвою — рисдиплам).

Рисдиплам є модифікатором сплайсингу гена SMN2, що призводить до підвищення рівня білка SMN у всьому організмі. Пероральний прийом є значною перевагою цього препарату. Порівняно з природним прогресуванням захворювання виживаність без потреби у постійній вентиляції легень значно збільшувалася у немовлят, які отримували рисдиплам протягом 12 міс. Протягом 4 тиж від початку лікування препаратом рівень білка SMN підвищувався більш ніж у 2 рази порівняно з вихідним рівнем, і ці результати зберігалися щонайменше протягом року.

Під час державної ОМТ встановлено, що за даними проведеного непрямого порівняння рисдиплам демонструє клінічно та статистично значуще поліпшення показників кінцевих точок ефективності у пацієнтів віком від 2 місяців із СМА І типу без використання постійної вентиляції легень порівняно з найкращою підтримувальною терапією, а саме: виживаність без постійної вентиляції легень, загальна виживаність, усі рухові функції, окрім перевертання і стояння з опорою та без.

Висновок за результатами здійсненої державної ОМТ із наданими рекомендаціями Державного експертного центру (Уповноваженого органу з оцінки медичних технологій) вже в найближчі дні буде розглянуто відповідною робочою групою МОЗ України з питань договорів керованого доступу. Саме ця робоча група, до складу якої входять державні службовці МОЗ та посадові особи ДП «Медичні закупівлі України», має прийняти рішення, чи починати перемовини з виробником задля укладення договору керованого доступу, чи ні. Таким чином, на даний момент вже створено всі необхідні регуляторні механізми для укладення таких договорів і забезпечення дітей зі СМА інноваційним життєво необхідним лікуванням.

*Договори керованого доступу (managed entry agreements) — це угоди між виробниками і закупівельником. Вони укладаються, щоб забезпечити інноваційними препаратами пацієнтів, у тому числі з рідкісними захворюваннями, за рахунок коштів держави. Аналогічний формат закупівель вже давно діє в багатьох країнах світу, таких як США, Велика Британія, держави ЄС, і допомагає мільйонам важкохворих громадян.