Релдесемтив (reldesеmtiv) отримав статус сирітських ліків для потенційного ліківання СMA Январь 31, 2019 Исследование, Статьи

У співробітництві з Astellas, компанія Cytokinetics розробляє препарат релдесемтив — активатор тропоніну скелетних м’язів (FSTA), в якості потенційного лікування для людей, які живуть з виснажуючими захворюваннями та станами, пов’язаними з нервово-м’язовою та не нервово-м’язовою дисфункціями, м’язовою слабкістю та\чи виснаженням м’язів.
Релдесемтив — препарат, який націлений на зниження рівня вивільнення кальцію з тропонінового комплексу волокон скелетних м’язів. Він може покращити функцію м’язів та працездатність людей зі СМА та БАС.
Релдесемтив досліджувався в першій фазі клінічних досліджень на здорових добровольцях, щоб оцінити безпечність, переносимість, біодоступність ліків.
Під час другої фази досліджень (NCT02644668) по визначенню ефективності м’язової активації, в якій прийняло участь 70 пацієнтів зі СМА 2-го, 3-го та 4-го типів, пацієнти отримували високу (450 мг) або низьку (150 мг) дозу препарату, або плацебо двічі на день протягом восьми тижнів. Дослідження також мало на меті визначити безпечність, переносимість та фармакокінетику препарату (всмоктуваність, розповсюдження, метаболізм та виведення складових препарату).
Результати згідно тесту 6MWD (тест шестихвилинної ходьби)* показали, що обидві дози призвели до поліпшення результатів, які були помітно кращими у порівнянні з випадками прийому плацебо. Максимальний тиск видиху — мірило сили дихальних м’язів, також покращився з релдесемтив.
FDA (Food and Drug Administration) надала релдесемтиву статус сирітських ліків для потенційного ліківання СMA. Досліджувана терапія не призначена для лікування основної причини СMA і має використовуватися лише як доповнююча до схваленої терапії препаратом Spinraza (nusinersen, Biogen) та з іншими, які можуть бути схвалені згодом.

*Тестування, проведене за шкалою Хаммерсміта, не показало різниці між прийомом препарату та плацебо.

Джерело

SMA News today