Компанія ROCHE анонсувала дореєстраційний доступ до іноваційного препарату
20 Січня, 2020
Дослідження, Событие
14-01-2020. Компанія ROCHE. Заява для пацієнтської спільноти.
Плани компасіонатного використання (PAA/CU) для досліджуваного лікарського засобу рисдиплам.
Незважаючи на те, що останні кілька років для пацієнтів із СМА спостерігаються дуже важливі досягнення у лікуванні, ми визнаємо, що все ще існує висока незадоволена медична потреба для суспільства та пацієнтів, що переживають загрозу життю або важкі умови, можливо, вони не матимуть доступу або можуть бути незадоволені лікуванням або клінічним випробуванням.
Беручи це до уваги ми раді повідомити вам, що ROCHE ініціював глобальну програму РАА/CU для риздипламу в країнах, де діючі закони та нормативні акти дозволяють такі програми і які відповідають критеріям, заснованим на політиці застосування такого лікування компанії ROCHE. Програма PAA / CU дозволяє пацієнтам, які стикаються з найбільш нагальною медичною потребою і не мають інших варіантів лікування, щоб отримати доступ до наших дослідницьких терапій, перш ніж вони отримають законодавче затвердження.
У країнах, де програма РАА/ CU вже є або буде впроваджена, компанія ROCHE зараз пропонує пацієнтам з найбільш невідкладною медичною потребою, СMA типу 1, можливість доступу на основі риздиплам за рішенням лікуючого лікаря. Однак маючи на увазі, що хворі на інші типи СМА також знаходяться в ситуації, що загрожує життю, програма буде розширена для пацієнтів із СМА 2 типу при поданні регуляторної заявки на риздиплам у кожній країні. Це означає, що наприклад в країнах Європейського Союзу програма вже доступна для пацієнтів із SMA типу 1 та поширюватиметься на пацієнтів із SMA типу 2 після подання документів на Дозвіл на маркетинг (MAA) до Європейського агентства з лікарських засобів (EMA), яка наразі планується на середину 2020 року.
Важливо підкреслити, що РАА/ CU для досліджуваних лікарських засобів завжди повинні відповідати законам та нормативним актам, що стосуються конкретних країн, які різняться між країнами, і, як результат, є місцеві відмінності в програмі що запускається. Ми рекомендуємо людям, зацікавленим отримати доступ до риздиплам через PAA/CU обговорити їхні випадки зі своїм лікуючим лікарем. Рішення подати заявку на програму повинен підготувати лікуючий лікар, якщо програма риздиплам PAA/CU вважається найкращою для пацієнта. Надалі, лікар повинен подати запит до місцевої філії Roche.
Досягнення широкого та сталого доступу за допомогою регуляторного затвердження та відшкодування – наш ключовий пріоритет, і ми співпрацюємо з органами охорони здоров’я, державними установами та іншими ключовими зацікавленими сторонами по всьому світу з метою зробити ризидіплам доступною для всіх пацієнтів, які можуть отримати користь від лікування якомога швидше.
Ми хочемо подякувати вам за вашу співпрацю і сподіваємося на подальші оновлення про нашу програму, коли вони стануть доступними.
Що таке компасіонатне застосування (CU), що таке доступ до реєстрації (preapproval access РАА)?
Законодавством країн світу визначено поняття «expanded access program» (ЕАР) та «compassionate use program» (CUP), ще зустрічається застосування до реєстрації (preapproval access РАА), що означають«застосування з гуманною метою», коли важкохворий (невиліковний хворий) може отримувати лікування дослідним препаратом (що не закінчив клінічні випробовування, та ще не отримав авторизацію) не в порядку затвердженого протоколу лікування. Ці два поняття мають незначні відмінності у країнах, що застосовують їх.
