AveXis отримав від FDA погодження для препарату Zolgensma®, першої генної терапії для малюків зі СМА. Май 26, 2019 Исследование, Событие

Zolgensma був погоджений в США для лікування пацієнтів, молодше 2 років, в яких діагностовано СМА , включаючи предсимптоматичних пацієнтів. Цей препарат розроблено з метою усунення генетичної причини СМА методом введення повнофункціональної копії замість пошкодженого гена SMN1, що ефективно стримуватиме прогресування хвороби завдяки єдиноразовій ін’єкції.
Цей метод був вперше використаний професоркою Мартіною Барка (Martine Barkats), з Інституту міології у Франції. За фінансової підтримки AFM-Téléthon та SMA Europe, вона за допомогою вірусного вектора AAV9 успішно лікувала СМА на мишачих моделях.

SMA Europe в захваті від цієї новини, так як наразі існує вже два погоджених препарати для лікування СМА. Поки препарат ще був на стадії розробки , члени SMA Europe наполегливо співпрацювали з AveXis, щоб інтереси пацієнтів були прийняті до уваги. Тепер ми з нетерпінням чекаємо рішення Європейської агенції медичних засобів (European Medicines Agency, EMA) та подальших розробок стосовно інтратекального введення для старших пацієнтів.

Доступ європейських пацієнтів до лікування продовжує бути пріоритетним питанням на порядку денному SMA Europe. Ми усвідомлюємо, що попереду довгий шлях, перш ніж пацієнти в Європі зможуть отримати доступ до цих ліків.SMA Europe вважатиме неетичним, якщо через цінову політику будь-який пацієнт з будь-якої країни буде позбавлений можливості доступу до цієї рятуючої життя терапії.

SMA Europe продовжить працювати, щоб допомогти органам охорони здоров’я прийняти обґрунтовані рішення, які враховують інтереси пацієнта. В той де час ми сподіваємося, що AveXis виведе ZOLGENSMA®  на європейський ринок зі зваженим ціновим рішенням.

Джерело: https://www.sma-europe.eu/news/avexis-receives-fda-approval-for-zolgensma-the-first-gene-therapy-for-paediatric-patients-with-sma/?fbclid=IwAR3l1g6t4JjjwWu4i05kfuXdFXeL6XehSbFuB9MjT7RRd3PTe38SApIjVBk