EMA схвалила Evrysdi ™ (risdiplam) для лікування CMA 30 марта, 2021 Журналистам, Событие, Статьи

Сьогодні, 30 березня 2021 року компанія Roche оголосила, що Європейська комісія схвалила Evrysdi ™ (risdiplam) для лікування спінальної м’язової атрофії 5q у пацієнтів віком від двох місяців і старше з клінічним діагнозом СМА 1, 2 або 3-го типу або з однією-чотирма копіями SMN2.

Схвалення базується на даних двох клінічних досліджень: FIREFISH у дітей з симптоматичним 1 типом у віці від 2 до 7 місяців і SUNFISH у дітей з симптоматичним 2 і 3 типом і дорослих у віці від 2 до 25 років. Evrysdi продемонстрував сприятливий профіль ефективності та безпеки, причому профіль безпеки був встановлений в обох випробуваннях. В цей час понад 3000 пацієнтів проходять лікування за допомогою Evrysdi.

Roche тісно співпрацює з органами з відшкодування витрат та оцінки ефективності в європейських країнах, щоб забезпечити широкий і швидкий доступ до пацієнтів, що того потребують. Evrysdi буде доступний пацієнтам у Німеччині найближчими днями та у Франції з початку квітня через когортний тимчасовий дозвіл на використання. Досьє на відшкодування витрат були представлені в багатьох країнах в очікуванні сьогоднішнього рішення Європейської комісії, щоб звести до мінімуму будь-які затримки в доступі для пацієнтів

Джерело: https://bit.ly/39sCfet