Evrysdi продовжує демонструвати переконливі результати 30 августа, 2021 Исследование, Статьи

У журналі New England Journal of Medicine (NEJM) були опубліковані дані з другої частини дослідження FIREFISH, міжнародного дослідження з оцінки ефективності та безпеки препарату Еврісді (рисдипламу) у немовлят віком 1-7 місяців із симптомами СМА 1-го типу. Через 12 місяців лікування 29 % немовлят сиділи без підтримки принаймні п’ять секунд, що не спостерігається при природному перебігу захворювання.
На момент проведення аналізу даних середня тривалість лікування лікарським засобом Еврісді становила 15,2 місяця, а середній вік – 20,7 місяців. На 12-ому місяці 85 % немовлят змогли уникнути необхідності постійної вентиляції легенів, у 90 % спостерігалося підвищення за шкалою CHOP-INTEND щонайменше на 4 бали, при цьому 56 % досягли результату вище 40 балів; а 22% немовлят навчились стояти (підтримували вагу тіла або стояли з підтримкою), що при природньому перебігу захворювання неможливо.
Безпека препарату Еврісді у другій частині дослідженні FIREFISH відповідала його відомому профілю безпеки.
«Важливі етапи моторного розвитку, такі як сидіння, перевертання та ковтання є основними складовими, яких ці діти зможуть досягти завдяки препарату Еврісді, зменшуючи необхідність у вентиляції та підвищуючи рівень виживання» — сказав професор Laurent Servais, д.м.н, док. філософії, дослідник FIREFISH та професор з дитячих нервово-м’язових захворювань Оксфордського центру нервово-м’язових захворювань Великобританії.
Компанія Roche продовжує тісно співпрацювати з органами державного управління та товариством СМА для розширення доступу до препарату Еврісді для якомога більшої кількості людей. Наразі препарат Еврісді отримують понад 4000 пацієнтів.
Джерело: https://bit.ly/3yFFQjY