Roche відкрив набір у КД для немовлят з досимптомною фазою СМА Апрель 8, 2019 Без категории

Як повідомили в Roche, перший центр для клінічного дослідження (КД) Rainbowfish запущено і вони готові приймати немовлят зі СМА в досимптомній фазі.
В КД Rainbowfish лікарі вивчають безпечність та ефективність орального препарату risdiplam для лікування новонароджених зі СМА з надією, що це допоможе уникнути прояву симптомів.
В дослідження набирають малюків молодше 6 тижнів, в яких було діагностовано СМА, проте не виявлено симптомів захворювання. Вони будуть отримувати risdiplam 24 місяці, протягом цього часу за ними будуть спостерігати задля виявлення покращень чи будь-яких побічних ефектів. Після успішного завершення 24-х місячного дослідження всіх дітей буде запрошено взяти участь у відкритому розширеному дослідженні, де вони будуть отримувати препарат ще 3 роки.
Цей центр знаходиться в Гданську, Польща. Протягом декількох наступних місяців буде також відкрито майданчики в Австралії, Бельгії, Італії, Росії та США.
Це вже третє КД, в якому досліджують пресимтоматичне лікування СМА. Наразі триває КД за участі 25 малюків, старт прийому nusinersen (Spinraza) в яких почався до прояву симптомів, і тепер, через 3 роки, вони показують надзвичайні результати. В 2018 році було розпочато пресимптоматичне дослідження із застосуванням генної терапії препаратом AVXS-101 в Л’єжі, Бельгія та згодом у Лондоні. Тепер і risdiplam також приєднується до них на нових майданчиках.
Наразі важливо, щоб усім новонародженим проводили скринінг на СМА та пропонували варіанти лікування.

Джерело: https://www.treatsma.uk/2019/04/a-new-clinical-trial-opens-in-presymptomatic-babies/