Scholar Rock розпочав КД за участі СМА пацієнтів Май 13, 2019 Исследование, Событие

Компанія Scholar Rock розпочинає другу фазу клінічних випробувань препарату SRK-015*, яка має кодову назву TOPAZ. Цей черговий етап має на меті підтвердження механізму дії препарату.
В програмі приймають участь пацієнти, хворі на СМА ІІ-го та ІІІ-го типів зі Сполучених Штатів, Канади та Європи у різних вікових групах (від 2 до 21 років). Препарат вводиться внутрішньовенно кожні 4 тижні на протязі року. Попередні результати 2-ї фази досліджень очікуються в першій половині 2020-го року.
«Початок тестування препарату у ІІ-й фазі TOPAZ є важливим етапом на шляху до нашої мети – використання SRK-015 як першої терапії, що орієнтована на м’язи та подолання тих функціональних вад, які продовжують турбувати пацієнтів з СМА попри доступні ліки» — заявив Йон Чон, доктор медицини, головний лікар Scholar Rock.
*SRK-015 — це специфічний інгібітор активації міостатину, який здатний суттєво збільшувати м’язеву масу, особливо впливаючи на м’язи с високою часткою швидкорозривних волокон — тип м’язів, який особливо страждає при СМА.

Джерело