Рекомендації від ICER щодо ціноутворення і покриття лікування СМА Апрель 5, 2019 Исследование, Событие, Статьи

Інститут клініко-економічного аналізу (Institute for Clinical and Economic Review, ICER) підготував заключний звіт по Spinraza та Zolgensma, з наданням рекомендацій щодо ціноутворення і покриття лікування спінальної аміотрофії.

Незалежний комітет оцінювання при голосуванні врахував свідчення сімєй, що підтверджують значні переваги обох препаратів; однак, Комітет проголосував одноголосно за те, що ціна на Spinraza є занадто високою, щоб бути порівняною з її перевагами, та закликав до справедливого ціноутворення на нову генну терапію Zolgensma для підтримки сталого доступу до інновацій.

Бостон, 3 квітня 2019 року. Інститут клініко-економічного аналізу (ICER) сьогодні оприлюднив заключний доказовий (Final Evidence Report) та оглядовий звіти (Report-at-a-Glance) з результатами оцінки порівняльної клінічної ефективності та значущості nusinersen (Spinraza®, Biogen) та onasemnogeneabeparvove (Zolgensma®, Novartis/AveXis) для лікування спінальної м’язової атрофії (СMA). Препарат Spinraza був схвалений в 2016 році для лікування СМА у дітей та дорослих. Zolgensma — генна терапія, яка досліджувалася на малюках з 1-м типом СMA; в першому півріччі 2019 очікується рішення FDA по препарату. Оцінка ICER була розглянута на публічному засіданні Громадської Консультативної Ради Нової Англії (New England Comparative Effectiveness Public Advisory Council) (CEPAC, березень 2019), однієї з трьох незалежних комітетів оцінювання ICER.

Spinraza та Zolgensma надзвичайно покращують життя дітей зі СMA та їхніх сімей,” — зазначив Девід Рінд, доктор медичних наук, головний медичний директор ICER. “Однак актуальна ціна Spinraza значно перевищує загальноприйняті пороги економічної ефективності. Ціна Zolgensma поки що невідома, але в публічних обговореннях зазначена ціна також була вищою за пороговий рівень ефективності витрат. Страхові компанії США будуть сплачувати вартість лікування незалежно від ціноутворення, але вплив подібних цінових рішень загрожує загальній доступності та стійкості системи охорони здоров’я США”.

Незалежне голосування щодо клінічних переваг, контекстуальних міркувань та економічної цінності

CEPAC Нової Англії одностайно проголосувала, що клінічні докази є достатніми для того, щоб показати чисту користь для здоров’я терапіями зі Spinraza та Zolgensma у СMA типу I, а також Spinraza у пресимптомних пацієнтів та пацієнтів з пізнім дебютом захворювання. Під час їх обговорення Консиліум висвітлив свідчення сімей та клінічних експертів, задокументованих у звіті ICER, та надав їх особисто на відкритому засіданні. Члени Ради проголосували за підтвердження кількох важливих переваг обох терапій, включаючи набуття пацієнтами почуття власної гідності та незалежності навіть при дуже незначних покращеннях рухових функцій, а також значного впливу на сім’ї, включаючи більшу свободу, зниження стресу та зниження фінансового навантаження, пов’язаного з транспортними та іншими видатками. Члени Ради також одноголосно визнали, що Zolgensma, що вводиться одноразово, спричиняє менше складнощів, ніж Spinraza.

 Визнаючи ці істотні клінічні та інші переваги Spinraza, Рада одностайно проголосувала, що вартість лікування оцінюється таким чином, щоб вона представляла собою низьку довгострокову грошову цінність. Для досягнення загальноприйнятих порогових річних коефіцієнтів економічної доцільності в розмірі $100000 — $150000 за оцінкою QALY (Quality-Adjusted Life Year), ціна на Spinraza для пресимптомних пацієнтів зі СMA має становити $72000 — $130000 за перший рік лікування та $36000 — $65000 кожен наступний рік. Щоб досягти альтернативних порогів у розмірі $100000 — $150000 за оцінкою LYG (Life Year Gained), ціна Spinraza для пресимптомних пацієнтів повинна бути $ 83000 — $ 145000 протягом першого року і $41000 — $72000 за кожний наступний рік. Проте поточна ціна на Spinraza, за вирахуванням будь-яких націнок дилерів, становить $750000 за перший рік і $375000 за кожний наступний рік.

 Рада не голосувала щодо довгострокової грошової цінності Zolgensma, оскільки ціна лікування допоки не відома. Щоб досягти загальноприйнятих порогових коефіцієнтів економічної ефективності в розмірі $100000- $150000 при QALY, ціна Zolgensma для СMA типу I має становити $310000 — $900000 за лікування. Щоб досягти альтернативних порогів у розмірі $100000 — $150000 при LYG, ціна Zolgensma для SMA типу I має бути $710000 — $1,5 мільйона на лікування.

Для лікування дуже рідкісних хвороб, таких як СMA, страхові компанії та регулюючі органи часто надають додаткової ваги контекстуальним міркуванням, що призводить до погодження вищих цін, ніж ті, які відповідають традиційним діапазонам ефективності витрат.

Основні рекомендації

Після голосування було скликано круглий стіл експертів (включаючи лікарів, представників пацієнтів, представників виробників та платників) для обговорення залучення доказів для розробки доказовості для економічної політики та застосування. Основні рекомендації, сформульовані за круглим столом, включають:
— для розумного співвідношення з перевагами для пацієнтів та сімей, ціна на Spinraza повинна бути значно нижчою, ніж вона наразі є, і виправдана ціна на Zolgensma має бути нижчою гіпотетичної ціни $ 4-5 млн, яку запропонував виробник. Щоб досягти необхідного балансу між прагненням до інновацій та спроможністю системи охорони здоров’я, всі виробники повинні здійснювати свою монопольну цінову політику відповідально, встановлюючи ціни, які не перевищують розумну цінову порогову ефективність;

— платники повинні обговорювати контракти на основі результатів, згідно з якими істотна частина витрат на лікування знаходяться в зоні ризику, якщо пацієнти не отримають належної клінічної користі від лікування. Результати оцінювання не повинні враховувати випадки смерті та постійної вентиляції, які можуть не дати змоги зафіксувати відсутність користі для деяких пацієнтів І типу у короткостроковій перспективі і є неадекватними для оцінювання лікування пресимптомних пацієнтів або пацієнтів з пізнім дебютом захворювання;

клінічні випробування Spinraza Біогеном повинні забезпечити високоякісну модель для інших компаній, які розробляють ліки для дуже рідкісних хвороб;

пацієнтські організації повинні вбачати свою довгострокову місію в підтримці пацієнтів, щоб включати активну співпрацю з виробниками, вимагаючи розумного ціноутворення для терапій, які пацієнти та їхні родини допомогли вивести на ринок;

— окремі лікарі та медична спільнота мають працювати задля подолання страхових бар’єрів щодо неналежного догляду, наголошувати на негативному ефекті надмірних цін на пацієнтів та їхні родини, втілювати міркування цінностей в клінічні рекомендації та працювати над системою охорони здоров’я, що покращить доступ та доступність, продовжуючи стимулювати інновації;

деталізований перелік рекомендацій ICER, включаючи міркування щодо встановлення першочергових критеріїв авторизації, міститься в заключному доказовому звіті.

Про ICER

 Інститут клініко-економічного аналізу (ICER) — це незалежний некомерційний дослідницький інститут, який готує звіти, аналізуючи докази ефективності та цінності медичних препаратів та інших медичних послуг. Звіти ICER містять обґрунтовані розрахунки цін на нові ліки, які точно відображають ступінь покращень, що очікуються в пацієнтів при довгострокових результатах, а також підкреслюють рівень цін, який може сприяти неприпустимості короткострокового зростання вартості для загальної системи охорони здоров’я.

Звіти ICER включають розширену участь всіх зацікавлених сторін і є предметом громадських слухань через три основні програми: California Technology Assessment Forum (CTAF), the Midwest Comparative Effectiveness Public Advisory Council (CEPAC на Середньому Заході) та the New England Comparative Effectiveness Public Advisory Council (CEPAC Нової Англії). Ці незалежні комітети розглядають звіти ICER на публічних зборах для обговорення доказів та розробки рекомендацій щодо того, як пацієнти, лікарі, страхові компанії та регулюючі органи можуть покращити якість та цінність медичного обслуговування. Щоб отримати докладнішу інформацію про ICER, будь ласка, відвідайте веб-сайт ICER